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- Dec 28 Wed 2011 22:13
ACE-031
- Dec 19 Mon 2011 00:00
MDA的獎75萬美元，幫助首腦會議上測試新的藥物配方為在第1階段臨床試驗的潛在治療杜氏肌營養不良症
- Dec 19 Mon 2011 00:00
SMT C1100
google 翻譯：
首腦會議上，英國為基礎的藥物研發公司，已進入價值 150萬美元的集體協議，總部設在美國的組織，其utrophin上調候選藥物的SMT C1100表示治療致命的神經肌肉疾病杜氏肌營養不良症（DMD）。
- Dec 14 Wed 2011 00:00
簡化的免疫抑制計劃的信息持久微型抗肌萎縮蛋白表達杜氏肌營養不良症的狗
簡化的免疫抑制計劃的信息持久微型抗肌萎縮蛋白表達杜氏肌營養不良症的狗
高度縮寫微型抗肌萎縮蛋白基因已深入研究杜氏肌營養不良症（DMD）的基因療法。腺相關病毒（AAV）的基因轉移，實現強大的microgene表達在缺乏免疫抑制小鼠的DMD模型 。有趣的是，最近的一項研究表明，在營養不良的狗的腺相關病毒基因轉移可能需要長達18個星期的免疫抑制，使用了三種不同的免疫抑制藥物（環孢素，黴酚酸酯，和狗抗胸腺細胞球蛋白 ）的組合。持續的免疫抑制，不僅耗資巨大，而且還可能引起不良反應 。此外，一些藥物（如狗抗胸腺細胞球蛋白）沒有現成的。為了克服這些限制，我們開發了一種新型的5週只使用環孢素和黴酚酸酯免疫抑制方案 。AAV載體（無論是表達人類的耐熱性鹼性磷酸酶基因，或AV.CMV.μDys表示犬R16-17/H3/ΔCmicrogene AV.RSV.AP）在2.85 × 10 12 VG顆粒注射到成年根據新的免疫抑制協議四肢肌肉營養不良的狗。觀察近半年的持續傳導（研究結束） 。這裡描述的簡化的免疫抑制策略，可能有助於在狗模型的臨床前研究。
- Dec 02 Fri 2011 00:00
定制的基因療法的安全性肌肉萎縮症的臨床試驗證明
- Dec 01 Thu 2011 00:00
研究者發現，成人幹細胞修復受損的肌肉，特別途徑
研究者發現，成人幹細胞修復受損的肌肉，特別途徑
每日科學（2011年12月1日 ） -當肌肉受損，休眠的 成體幹細胞被稱為衛星細胞信號“喚醒”，並有助於修復肌肉。 密蘇里大學的研究人員最近發現，即使是遙遠的衛星細胞如何可以幫助修復，目前正在學習如何在組織內的幹細胞。 最終，這方面的知識可以幫助醫生更有效地治療肌肉疾病，如肌肉萎縮症，肌肉很容易損壞病人的衛星細胞已經失去了修復能力。
- Aug 17 Wed 2011 00:00
研究人員用人工染色體結合幹細胞治療杜氏肌肉萎縮症小鼠
研究人員用人工染色體結合幹細胞治療杜氏肌肉萎縮症小鼠
利用轉基因幹細胞生成新的肌肉纖維和完善的小鼠模型的疾病相關的肌肉功能和表型杜氏肌營養不良症（DMD ）的研究人員報告。
意大利隊，由San Raffaele科學研究所的科學家在米蘭的領導，首次分離出血管相關的幹細胞被稱為營養不良型mdx小鼠缺乏鼠標dystrophin基因mesoangioblasts 。他們糾正了使用人類人工染色體（HAC），包含整個人類dystrophin基因（DYS - HAC）的細胞中的遺傳缺陷，然後移植的障礙，HAC - mesoangioblasts回攜帶的 免疫抑制的動物。
超級媽咪生活圈 (1)
