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簡化的免疫抑制計劃的信息持久微型抗肌萎縮蛋白表達杜氏肌營養不良症的狗

高度縮寫微型抗肌萎縮蛋白基因已深入研究杜氏肌營養不良症（DMD）的基因療法。腺相關病毒（AAV）的基因轉移，實現強大的microgene表達在缺乏免疫抑制小鼠的DMD模型 。有趣的是，最近的一項研究表明，在營養不良的狗的腺相關病毒基因轉移可能需要長達18個星期的免疫抑制，使用了三種不同的免疫抑制藥物（環孢素，黴酚酸酯，和狗抗胸腺細胞球蛋白 ）的組合。持續的免疫抑制，不僅耗資巨大，而且還可能引起不良反應 。此外，一些藥物（如狗抗胸腺細胞球蛋白）沒有現成的。為了克服這些限制，我們開發了一種新型的5週只使用環孢素和黴酚酸酯免疫抑制方案 。AAV載體（無論是表達人類的耐熱性鹼性磷酸酶基因，或AV.CMV.μDys表示犬R16-17/H3/ΔCmicrogene AV.RSV.AP）在2.85 × 10 12 VG顆粒注射到成年根據新的免疫抑制協議四肢肌肉營養不良的狗。觀察近半年的持續傳導（研究結束） 。這裡描述的簡化的免疫抑制策略，可能有助於在狗模型的臨床前研究。

 原文出處：http://www.liebertonline.com/doi/abs/10.1089/hum.2011.147

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    Chin_Ru Hsieh 發表在 痞客邦 留言(0) 人氣()

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