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定制的基因療法的安全性肌肉萎縮症的臨床試驗證明
在北卡羅萊納大學教堂山分校的研究人員已經證明它是安全的削減和粘貼為基因治療的最終載體，努力創造一個不同的病毒。 在I期臨床試驗中，研究人員發現使用一個“嵌合體”病毒，為患者提供重要的肌肉蛋白的替代基因無副作用肌肉萎縮症。
“研究的高級作者R ·裘德Samulski，博士，藥理學教授說：”這項試驗表明，基因治療已不再是有限的，我們在自然界中找到的病毒，並應在迎來人類基因轉移的病毒輸送系統的下一代，在聯合國軍司令部和基因治療中心主任。這項研究發表在網上期刊分子療法。
科學家通過基因療法，治療，糾正患者的基因缺陷疾病。 大多數時候，這種方法涉及徵用一個自然系統感染和引進新的基因進入細胞，因此，該病毒。 但是，即使有大量的相對無害的病毒可用於這一目的，他們都不是完全適合於基因治療。
本質上，而不是依賴，Samulski和他的同事們決定自己的夢想基因治療病毒工程師在實驗室。 首先，他們選擇的腺相關病毒或AAV，一個小的致病病毒，大多數人都暴露在生活中的一些點。 然後，他們從不同形式的AAV自己喜歡的屬性 - 如AAV 1型潛入肌肉的能力，和AAV 2型的安全記錄 - 並組合成一個“嵌合”病毒。 在這種形式的基因治療的第一次試驗中，研究人員讓 6杜氏肌營養不良症（DMD），這種新病毒的男孩。 X -連鎖遺傳性疾病，營養不良影響在4000個新生男嬰之一。
該病毒被設計包含dystrophin基因，這是在缺少肌營養不良症患者，並最終導致疾病的漸進性肌肉無力。 更換的基因注入一隻手臂的二頭肌和安慰劑注射到另一只手臂的患者。 研究人員用基因療法治療的患者能夠檢測到的新基因，但沒有免疫反應。
當他們移動到下一階段的臨床試驗，Samulski說，他們正在仔細考慮如何最好地管理患者基因治療載體。 提供足夠的替代基因治療效果，可能需要大劑量的病毒，從而可能引起不必要的免疫反應。 因此，研究人員正在探索不同的選項，包括使用一個新的高壓技術開發，醫師，教授，神經內科椅子上，在聯合國軍司令部，由威廉J.權力報導，去年7月在同一期雜誌上，進入肌肉病毒低劑量。
“研究的高級作者R ·裘德Samulski，博士，藥理學教授說：”這項試驗表明，基因治療已不再是有限的，我們在自然界中找到的病毒，並應在迎來人類基因轉移的病毒輸送系統的下一代，在聯合國軍司令部和基因治療中心主任。這項研究發表在網上期刊分子療法。
科學家通過基因療法，治療，糾正患者的基因缺陷疾病。 大多數時候，這種方法涉及徵用一個自然系統感染和引進新的基因進入細胞，因此，該病毒。 但是，即使有大量的相對無害的病毒可用於這一目的，他們都不是完全適合於基因治療。
本質上，而不是依賴，Samulski和他的同事們決定自己的夢想基因治療病毒工程師在實驗室。 首先，他們選擇的腺相關病毒或AAV，一個小的致病病毒，大多數人都暴露在生活中的一些點。 然後，他們從不同形式的AAV自己喜歡的屬性 - 如AAV 1型潛入肌肉的能力，和AAV 2型的安全記錄 - 並組合成一個“嵌合”病毒。 在這種形式的基因治療的第一次試驗中，研究人員讓 6杜氏肌營養不良症（DMD），這種新病毒的男孩。 X -連鎖遺傳性疾病，營養不良影響在4000個新生男嬰之一。
該病毒被設計包含dystrophin基因，這是在缺少肌營養不良症患者，並最終導致疾病的漸進性肌肉無力。 更換的基因注入一隻手臂的二頭肌和安慰劑注射到另一只手臂的患者。 研究人員用基因療法治療的患者能夠檢測到的新基因，但沒有免疫反應。
當他們移動到下一階段的臨床試驗，Samulski說，他們正在仔細考慮如何最好地管理患者基因治療載體。 提供足夠的替代基因治療效果，可能需要大劑量的病毒，從而可能引起不必要的免疫反應。 因此，研究人員正在探索不同的選項，包括使用一個新的高壓技術開發，醫師，教授，神經內科椅子上，在聯合國軍司令部，由威廉J.權力報導，去年7月在同一期雜誌上，進入肌肉病毒低劑量。
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