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亞利桑那州圖森 ， 十二月 19，2011 /新華美通/ -肌肉萎縮症協會（ MDA ）已獲得75萬美元 ，英國的生物技術公司， 首腦會議的PLC繼續發展的一種實驗性藥物，有可能成為一個男孩可行的治療杜氏肌營養不良症（ DMD ）。

資金來自 MDA公益創投（MVP），MDA的轉化型研究計劃的一部分。

DMD是九種類型肌營養不良症，一組遺傳退行性疾病，主要影響志願肌肉，。 DMD的基因，使抗肌萎縮蛋白，一種蛋白質，通常保護肌肉細胞，使它們完好的突變引起，最終影響到所有自願肌肉，心臟和呼吸肌。 DMD的影響在3500男孩與發達世界人口估計為 50,000病人在1。

首腦會議的SMT C1100是一個實驗性化合物的設計，以增加肌肉的蛋白質 utrophin，這是一種自然產生的蛋白質也有類似的功能來的dystrophin。 調查人員相信如果utrophin可以充分上調，可作為取代在DMD缺失的dystrophin，以幫助維持健康的肌肉。

MD執行副總裁兼研究“utrophin上調作為一種很有前途的治療杜氏肌營養不良症的治療策略的一個較長時間的冠軍，MDA是高興首腦會議不久將測試在人體臨床試驗的SMT C1100的一個新的提法， 說： “瓦萊麗Cwik肌肉萎縮症協會和醫務主任。

“這是一個對明確知道，是否utrophin能夠成功地站在dystrophin蛋白，MDA資助的調查，這種形式的肌肉萎縮症的根本原因查明失踪的重要一步，”Cwik。

“巴里價錢 ，博士，首腦會議執行主席說：”新的臨床研究進行的SMT C1100，我們的科學家發現和開發的一種藥物的一項重要舉措，我們相信SMT C1100具有潛在的對待所有的DMD。的患者，並提供為他們和他們的的家庭的利益。“

一個以前較早的SMT C1100制定另一個在加利福尼亞州的生物技術公司的健康志願者試驗，認為該化合物是安全的，耐受性良好。 然而，變量的血藥濃度達到預期的治療水平，血液中的，只有一些個人產生。

關於Utrophin上調 Utrophin是一種自然產生的蛋白質也有類似的功能來的dystrophin。 Utrophin是胎兒發育過程中產生的，但在成人，它的生產。 如果可以保持utrophin生產，它可以作為一個保持健康的肌肉功能的缺少抗肌萎縮蛋白的替代品。 回頭 utrophin生產的方法之一是通過藥理學手段。Utrophin上調有可能是有益的所有DMD患者，不論其特定的基因突變，預計也將是發展的其他治療方法的補充。

關於肌肉萎縮症協會 MDA是非營利機構，致力於通過全球研究資金固化性肌營養不良症，ALS和相關疾病。 該協會還提供全面的醫療及支援服務，宣傳和教育。

龍世界領先的非政府性肌營養不良症的研究和醫療保健服務，受影響的個人出資者，MDA發揮了先鋒作用在utrophin相關的研究自1996年以來（ 投資近1600萬美元，以幫助開發這個有前途的治療途徑）。 目前，MDA的積極撥款包括102側重於杜氏肌營養不良症，代表一個多年投資接近3500萬美元的。

此外，每年全球約 300個研究小組提供資金，MDA，維護國家的約 200醫院附屬診所網絡;促進神經肌肉疾病影響的家庭支持團體的數百名;非凡的本地夏令營的機會，為青少年的戰鬥漸進性肌肉數千疾病。 全球聞名的勞動節馬拉松式節目 ，MDA是第一非營利收到來自美國醫學協會的終身成就獎“為人類的健康和福利的顯著和持久的貢獻。 “ 要了解更多信息，觀看屢獲殊榮的“製作的肌肉，使PSA的變化 “，請訪問 mda.org或按照MDA 的Facebook 或Twitter 。

關於首腦會議 首腦會議是一個發現新的藥物和藥物計劃資產組合的牛津大學 ，英國為基礎的藥物發現與創新Seglin公司™技術平台。 Seglin™技術，使用新的化學訪問生物藥品，不能利用傳統藥物發現方法，並預計將有重大疾病領域的廣泛使用的目標。 首腦會議的計劃組合包括針對高滿足醫療需求，包括杜氏肌營養不良症和感染梭狀地區的用藥方案。