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首腦會議上,英國為基礎的藥物研發公司,已進入價值 150萬美元的集體協議,總部設在美國的組織,其utrophin上調候選藥物的SMT C1100表示治療致命的神經肌肉疾病杜氏肌營養不良症(DMD)。
這些資金包括肌肉萎縮症協會(MDA)的75萬美元,從父項目肌營養不良症(PPMD)25萬美元和50萬美元從一組,四個獨立的杜氏橫跨美國的基礎。
該基金會是Charley的基金,治愈杜氏,基金會,以消除杜氏和納什艾利丹尼森基金會。
通過首腦會議的贈款將用於製造的SMT C1100的一個新的提法,並進行第一階段在健康志願者的臨床試驗。
該試驗是為了評估新的提法,在提供血液的藥物非臨床療效研究預測將需要賦予 DMD患者的治療效果一致的水平。
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