小王子快三歲了,換句話說,我也以小王子生活打轉快了3年了,所以今天我決定給自己的挑戰。

 

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這是一篇回想文,回想當我知道小王子檢查結果的那一天。

 

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今天是第二次到高醫大的例行門診,原本的鐘醫生換成梁醫生,一個很漂亮很溫和的女醫生,跟她請教和詢問了很多關於相關的研究現況和相關病徵,小王子現在看起來算是正常,雖然有一些比較不足的地方,但是應該還是很健康的狀態,下一次例行門診是七月了,要做比較多的詳細檢查,希望每一次的門診都是好的結果,小王子媽媽不求你功成名就、大富大貴,只求你一輩子健健康康。


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Acceleron提出了30萬美元

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首腦會議上,英國為基礎的藥物研發公司,已進入價值 150萬美元的集體協議,總部設在美國的組織,其utrophin上調候選藥物的SMT C1100表示治療致命的神經肌肉疾病杜氏肌營養不良症(DMD)。

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MDA的獎75萬美元,幫助首腦會議上測試新的藥物配方為在第1階段臨床試驗的潛在治療杜氏肌營養不良

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簡化的免疫抑制計劃的信息持久微型抗肌萎縮蛋白表達杜氏肌營養不良症的狗

高度縮寫微型抗肌萎縮蛋白基因已深入研究杜氏肌營養不良症(DMD)的基因療法。腺相關病毒(AAV)的基因轉移,實現強大的microgene表達在缺乏免疫抑制小鼠的DMD模型 。有趣的是,最近的一項研究表明,在營養不良的狗的腺相關病毒基因轉移可能需要長達18個星期的免疫抑制,使用了三種不同的免疫抑制藥物(環孢素,黴酚酸酯,和狗抗胸腺細胞球蛋白 )的組合。持續的免疫抑制,不僅耗資巨大,而且還可能引起不良反應 。此外,一些藥物(如狗抗胸腺細胞球蛋白)沒有現成的。為了克服這些限制,我們開發了一種新型的5週只使用環孢素和黴酚酸酯免疫抑制方案 。AAV載體(無論是表達人類的耐熱性鹼性磷酸酶基因,或AV.CMV.μDys表示犬R16-17/H3/ΔCmicrogene AV.RSV.AP)在2.85 × 10 12 VG顆粒注射到成年根據新的免疫抑制協議四肢肌肉營養不良的狗。觀察近半年的持續傳導(研究結束) 。這裡描述的簡化的免疫抑制策略,可能有助於在狗模型的臨床前研究。

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定制的基因療法的安全性肌肉萎縮症的臨床試驗證明

在北卡羅萊納大學教堂山分校的研究人員已經證明它是安全的削減和粘貼為基因治療的最終載體,努力創造一個不同的病毒。 在I期臨床試驗中,研究人員發現使用一個“嵌合體”病毒,為患者提供重要的肌肉蛋白的替代基因無副作用肌肉萎縮症。 

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研究者發現,成人幹細胞修復受損的肌肉,特別途徑

每日科學(2011年12月1日 ) -當肌肉受損,休眠的 成體幹細胞被稱為衛星細胞信號“喚醒”,並有助於修復肌肉。 密蘇里大學的研究人員最近發現,即使是遙遠的衛星細胞如何可以幫助修復,目前正在學習如何在組織內的幹細胞。 最終,這方面的知識可以幫助醫生更有效地治療肌肉疾病,如肌肉萎縮症,肌肉很容易損壞病人的衛星細胞已經失去了修復能力。

 

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這個分類是我一直很猶豫是否要開的,我很愛我的小王子勝過我的生命,如果有選擇的話,我會毫不考慮的用我的生命來交換小王子一輩子的健康和喜樂。我的小王子在滿一歲生日(2011/07/02)的時候確定帶有為裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne Muscular Dystrophy)。我的小王子現在還很健康,在未來的日子裡,只有奇蹟式的機會他不會發病且一輩子可以正常行走。我知道奇蹟是可遇不可求的,但我每天都堅信奇蹟會發生。現在的醫學發達,有很多的科學家正在研究和治療這個疾病,雖然現在仍就沒有任何治癒的方法和藥物,但有很令人鼓舞的研究結果存在。我猶豫是否要開啟這個分類,是因為我不希望變成似乎我已經放棄堅信奇蹟一定會發生這個信念;但是因為goolge的關係,其實我每天利用RSS和google翻譯的技術,我獲得許多這方面新的研究和技術成果。我知道這樣子的疾病在台灣也有很多,但是也許那些家長不見得會使用這些技術來獲取這訊息。所以,我想要把這些訊息傳遞給其他的父母,我們絕對不要放棄希望,因為在很快很快的未來,我們的小王子會擁有健康的人生。


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